Jaka jest różnica między skutecznością a skutecznością w określaniu korzyści terapii „A” pod warunkiem „B”?

Kontekst tego pytania mieści się w ramach zdrowia, tj. Patrząc na jedną lub więcej terapii w leczeniu stanu. Wygląda na to, że nawet szanowani badacze mylą pojęcia skuteczność i skuteczność , używając tych zamiennie.

• Jak można myśleć o skuteczności w porównaniu ze skutecznością w sposób, który pomoże usunąć zamieszanie?
• Jakiego rodzaju projekty badań byłyby najbardziej odpowiednie przy określaniu obu rodzajów wyników?
• Czy są jakieś wiarygodne publikacje w czasopismach, książki lub słowniki internetowe, które mogą mi pomóc?

Nie jestem specjalistą w tej dziedzinie w badaniach epidemiologicznych, ale wydaje mi się, że skuteczność ma związek z zaobserwowanym efektem w kontrolowanym otoczeniu, takim jak randomizowane badanie kontrolowane, podczas gdy skuteczność ma więcej wspólnego z większym zakresem wyników. lub czynniki środowiskowe (potencjalnie niezauważone lub niezmanipulowane w RCT), dlatego mają szerszy zakres. Przynajmniej często słyszałem o opłacalności badaniach w dziedzinie farmakoekonomii i skuteczności leczenia (np. Przy porównywaniu dwóch ramion leczenia).

Cytując ten artykuł Skuteczność, skuteczność, wydajność ,

• skuteczność to „stopień, w jakim lek ma zdolność osiągnięcia zamierzonego efektu w idealnych warunkach, takich jak w randomizowanym badaniu klinicznym”
• skuteczność to „stopień, w jakim lek osiąga zamierzony efekt w zwykłych warunkach klinicznych”

Jeśli chodzi o inne referencje, sugerowałbym zacząć od pułapek losowych klinicznych badań skuteczności i skuteczności pochodzących z wielu stron autorstwa Heleny C. Kraemer ( biuletyn Schizofrenia) 26 (3), 2000) i odnośników tam zawartych. Na przykład czytano, że „skuteczność i skuteczność są przeciwnymi skrajnościami na złożonym wielowymiarowym kontinuum podejmowania decyzji w projektowaniu badań”.

Uwaga

Wracając z 13. europejskiej konferencji ISPOR , usłyszałem, że Europejska Federacja Przemysłu i Stowarzyszeń Farmaceutycznych ( EFPIA ) uważa, że ​​teraz istnieje zgoda co do następujących definicji:

• względna skuteczność można zdefiniować jako stopień, w jakim interwencja przynosi więcej korzyści niż szkód, w idealnych okolicznościach, w porównaniu z jedną lub większą liczbą alternatywnych interwencji;
• względną skuteczność można zdefiniować jako stopień, w jakim interwencja przynosi więcej korzyści niż szkód w porównaniu z jedną lub większą liczbą alternatyw dla osiągnięcia pożądanych rezultatów, o ile zapewnia się ją w zwykłych okolicznościach praktyki zdrowotnej.

Standardowym, ale nie w pełni internetowym słownikiem jest Słownik epidemiologiczny sponsorowany przez Międzynarodowe Stowarzyszenie Epidemiologiczne . Najnowsza edycja jest piąta, ale czwarta edycja wydaje się być najnowszą częściowo dostępną online przez Amazon . Chcesz spojrzeć na p57-8. Mówi, że to rozróżnienie między skutecznością, skutecznością i wydajnością wynika z Archie Cochrane w swojej książce Skuteczność i wydajność: losowe refleksje na temat usług zdrowotnych , z których większość jest dostępna w Google Books .

Nie będę cytował zbyt wiele z powyższego, aby uniknąć naruszenia praw autorskich. Zwrócę tylko uwagę, że chociaż Słownik mówi: „najlepiej określenie skuteczności opiera się na wynikach randomizowanego kontrolowanego badania” (moja kursywą), potrzebne są metody szacowania zmiennych instrumentalnych w celu ustalenia skuteczności, jeśli istnieje znaczna niezgodność.

Terminy te nie mogą być zamienione i mają określone znaczenie.

Wydajność to zdolność interwencji do wywierania wpływu na określony marker w odniesieniu do stanu, który niekoniecznie musi być istotny dla pacjentów. Badanie odbywa się w ściśle kontrolowanych warunkach z wysoce zgodnymi uczestnikami. Badania kliniczne oceniające skuteczność są również nazywane badaniami wyjaśniającymi lub badaniami klinicznymi fazy I lub II.

Skuteczność to zdolność interwencji do znaczącego wpływu na pacjentów w normalnych warunkach klinicznych. Badania kliniczne mierzące skuteczność nazywane są również próbami pragmatycznymi lub badaniami klinicznymi fazy III lub IV.

Jednym z miejsc, w których to widziałem, są dyskusje na temat stosowania analizy „zamiaru leczenia” w porównaniu z analizą, która próbuje uzyskać „skuteczność” leczenia w eksperymentach z niedoskonałą zgodnością. Zobacz artykuł Wikipedii na temat „zamiaru leczenia” ( link ), który zawiera niektóre odniesienia.

W kompleksowym randomizowanym badaniu kontrolnym z niezgodnością, zamiar traktowania oszacowania bada tylko różnicę między przypisanymi do leczenia i kontroli. Jednak nieprzestrzeganie oznacza, że ​​niektóre osoby przydzielone do leczenia mogły go nie przyjąć, a niektóre przypisane do grupy kontrolnej mogły faktycznie otrzymać leczenie. Jeśli tak, zamiar leczenia szacunków może zaniżać średni efekt leczenia, jaki uzyskaliby wszyscy członkowie badanej populacji, którzy faktycznie podjęliby leczenie.

Gdy tego rodzaju niezgodność występuje, analityk musi podjąć decyzję. Mogła po prostu zrobić zamiar traktowania analizy, uzasadniając to stwierdzeniem, że w prawdziwym świecie nie możemy kontrolować zgodności, a zatem zamiar traktowania analizy jest bardziej „realistyczny” jako oszacowanie tego, co by się stało, gdyby to leczenie zostało zatwierdzone do zastosowania klinicznego. Widziałem to jako analizę „skuteczności” leczenia. Lub może użyć jakiejś metody dostosowania, aby spróbować dowiedzieć się, w jaki sposób ludzie, którzy faktycznie podjęli leczenie, różnili się od tych, którzy tego nie zrobili. Mogła to uzasadnić, mówiąc, że tym, co naprawdę interesuje nas, jest biologiczna (w przypadku badania medycznego) „skuteczność” leczenia, a aby to zrobić,

Kwestią analizy skuteczności biologicznej jest to, jaki „rodzaj metody dostosowania” jest prawidłowy? Jak rozumiem, obecnym stanem techniki jest postrzeganie eksperymentu z niezgodnością jako problemu zmiennych instrumentalnych, a la Angrist, Imbens and Rubin (1996) ( bramkowany link ) lub, bardziej ogólnie, postrzegania problemu w kategoriach „stratyfikacja zasad”, a la Frangakis i Rubin (2002) ( bramkowany link). Jako taka, randomizacja służy jako narzędzie, które nieparametrycznie identyfikuje efekty „skuteczności” przynajmniej dla niektórych subpopulacji - mianowicie dla tych, którzy zastosowaliby się do ich leczenia lub kontroli. Poza tym można narzucić bardziej rygorystyczny model w celu zidentyfikowania efektów skuteczności, ale można się zastanawiać,

Skuteczność dotyczy wyników danego programu opieki zdrowotnej w ściśle określonych warunkach, takich jak radomizowane badanie kliniczne (RCT), w którym pacjenci są podobni we wszystkich zmiennych towarzyszących, ale z terapiami, do których są losowo przydzielani. Skuteczność jest powiązana z pojęciem wewnętrznej ważności: zwykle RCT ma wysoką wewnętrzną ważność, ponieważ protokół badania wyklucza przy rekrutacji pacjentów ze szczególnymi chorobami współistniejącymi i obejmuje wszystkie procedury, które przeszli pacjenci.

Skuteczność dotyczy normalnej praktyki klinicznej (z boku wciąż brakuje definicji normalnej praktyki klinicznej, ponieważ często ma to miejsce, gdy kwalifikacja jakościowa wchodzi w zakres ilościowy, taki jak epidemiologia lub biostatystyka). W normalnej praktyce klinicznej pacjenci mogą być słabo zgodni z przepisaną terapią, mieć mnóstwo chorób towarzyszących, nie zmieniać stylu życia, nadal palić lub jeść śmieciowe jedzenie; wszystkie te cechy prawdopodobnie zmniejszają skuteczność stanu zdrowia pacjentów doświadczaną w RCT. Skuteczność wiąże się z pojęciem zewnętrznej ważności, ponieważ odnosi się do pacjentów odwiedzanych przez lekarzy w ich codziennej praktyce. Jeśli chodzi o polityki publiczne skierowane do sektorów opieki zdrowotnej, skuteczność uważa się za ważniejszą niż skuteczność, ponieważ odzwierciedla ona to, co dzieje się w świecie rzeczywistym.

Efektywność generuje produkcję na najwyższym poziomie, podczas gdy efektywność spełnia cele przedsiębiorstwa poprzez produktywne wykorzystanie nakładów w celu zaspokojenia potrzeb klienta, a następnie przeniesienie w stanach medycznych. Byłoby tak samo!